car t細胞治療目前惡性腫瘤治療領域內(nèi)最新的生物免疫治療方法，是通過基因轉導的方法體外激活腫瘤患者的t細胞，使其表達能夠特異性識別腫瘤抗原的嵌合抗原受體(car)，獲得靶向殺滅腫瘤細胞能力，再將這樣的t細胞回輸患者體內(nèi)的一種細胞治療，2012年在血液惡性腫瘤治療上首先取得突破性成功，目前國內(nèi)外正在實體瘤上開展大量的臨床實驗，期待在實體惡性腫瘤治療上取得成功，從而改變惡性腫瘤的治療模式。

2016年西安交大二附院血液內(nèi)科在張王剛主任及何愛麗主任帶領下開展的i期car -t臨床研究（legend-2研究），使用lcar-b38m car-t細胞治療難治/復發(fā)多發(fā)性骨髓瘤（rrmm），取得突破性結果，先后受邀在2017-2019年的asco/eha/ash作大會報告，引起國內(nèi)外極大的關注，2018年中位隨訪2年的研究結果發(fā)表于《journal of hematology & oncology》，單篇累計應用達240次以上；隨后國內(nèi)共有3家醫(yī)學研究中心（包括上海瑞金醫(yī)院、上海長征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院）加入這項1期、單臂、開放標簽、多中心研究臨床研究。今年西安交大二附院血液科牽頭國內(nèi)4家研究中心將長期的安全性和有效性數(shù)據(jù)進行整合總結，于2022.7.7正式發(fā)表于《journal of hematology & oncology》（if=23.168）雜志，目前l(fā)egend-2研究是bcma car t細胞治療最長的i期隨訪研究報道。

該研究共納入74名rrmm患者接受了lcar-b38m治療（nct03090659；chictr-onh-17012285），采用環(huán)磷酰胺或環(huán)磷酰胺加氟達拉濱進行預處理，lcar-b38m的中位回輸劑量為0.513×106/kg。結果顯示，截至2021年5月25日，中位隨訪時間47.8個月，所有患者均發(fā)生1次或以上不良事件(aes)，其中aes≥3級者占60.8%；91.9%的患者發(fā)生了細胞因子釋放綜合征(crs)，9.5%的患者crs≥3級；1例患者發(fā)生了1級的中樞神經(jīng)系統(tǒng)不良反應。從治療效果來看，總體反應率達87.8%，74例患者中54例(73.0%)獲得完全緩解，中位無進展生存期（mpfs）達18.0個月，所有患者的中位總生存（mos）期尚未達到，中位持續(xù)反應時間為23.3個月。4例患者在6個月以后發(fā)生過病毒感染，4例患者在中位11.5個月時發(fā)生了原發(fā)非血液系統(tǒng)的腫瘤。lcar - b38m治療的4年隨訪數(shù)據(jù)表明，在rrmm患者中具有良好的長期安全性和持久的療效，此療效結果是目前藥物治療無法達到的。目前ii期多中心臨床研究在國內(nèi)正在有序進行。

近年來，交大二附院血液科多次在國際會議進行大會發(fā)言。2017年血液科趙萬紅主任和何愛麗主任分別在asco（美國臨床腫瘤學會）和eha（歐洲血液學年會）會議上作大會發(fā)言，2018年ash(美國血液學年會)再次受邀作大會報告，是當時世界范圍內(nèi)病例數(shù)最多、最新、療效最優(yōu)的car-t治療復發(fā)/難治骨髓瘤的臨床研究；2019年王佰言博士在ash會進行了大會數(shù)據(jù)更新報告，并連續(xù)三年受邀在esmo-asia（歐洲腫瘤內(nèi)科學會-亞洲年會）作car t細胞專題發(fā)言，今年6月在俄羅斯細胞免疫學大會受邀發(fā)言。同時，近年來交大二附院血液內(nèi)科多次在國內(nèi)許多中心作大會作報告及學術交流，分享治療經(jīng)驗及最新進展，提高了在國內(nèi)外的聲譽和地位。