Ionis利用其先進(jìn)的配體共軛反義（LICA）技術(shù)研發(fā)的反義藥物IONIS-FB-LRx可以減少補體先天免疫系統(tǒng)中關(guān)鍵蛋白FB的產(chǎn)生，有望為這類患者帶來福音。FB主要在肝臟中產(chǎn)生，并在整個血液系統(tǒng)中循環(huán)，包括眼睛和腎臟中的血管。該補體蛋白在先天免疫原性級聯(lián)反應(yīng)中起關(guān)鍵作用，這一級聯(lián)反應(yīng)的過度活化，與幾種補體介導(dǎo)疾?。òǜ尚訟MD）的發(fā)病有關(guān)。在包含54名健康志愿者的1期研究中，IONIS-FB-LRx降低了血漿FB水平，而且安全性以及耐受性良好。
近日，Ionis Pharmaceuticals宣布與羅氏達(dá)成一項合作，共同開發(fā)IONIS-FB-LRx，用于治療補體介導(dǎo)的疾病。根據(jù)協(xié)議，Ionis將獲得7500萬美元預(yù)付款。此外， Ionis有資格獲得高達(dá)6.84億美元的開發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑付款和許可費用，以及銷售分成。
Ionis將負(fù)責(zé)對干性黃斑變性AMD患者進(jìn)行Ⅱ期研究，并在罕見的嚴(yán)重腎病中探索該藥物的效果。羅氏可以選擇在完成研究后獲得IONIS-FB-LRx的許可。獲得許可后，羅氏將負(fù)責(zé)全球開發(fā)和推廣活動。據(jù)估計，全球有超過500萬人處于干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的晚期階段，然而該病目前還沒有獲批的治療方法。一旦研發(fā)成功，前景廣闊。
近日，Ionis Pharmaceuticals宣布與羅氏達(dá)成一項合作，共同開發(fā)IONIS-FB-LRx，用于治療補體介導(dǎo)的疾病。根據(jù)協(xié)議，Ionis將獲得7500萬美元預(yù)付款。此外， Ionis有資格獲得高達(dá)6.84億美元的開發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑付款和許可費用，以及銷售分成。
Ionis將負(fù)責(zé)對干性黃斑變性AMD患者進(jìn)行Ⅱ期研究，并在罕見的嚴(yán)重腎病中探索該藥物的效果。羅氏可以選擇在完成研究后獲得IONIS-FB-LRx的許可。獲得許可后，羅氏將負(fù)責(zé)全球開發(fā)和推廣活動。據(jù)估計，全球有超過500萬人處于干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的晚期階段，然而該病目前還沒有獲批的治療方法。一旦研發(fā)成功，前景廣闊。
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